"Podařilo se nám dohodnout na výrazné slevě a díky tomu budeme schopni zajistit léčbu všech dětských pacientů s onemocněním SMA indikovaným k léčbě přípravkem Zolgensma, a to při zachování stability systému všeobecného zdravotního pojištění," uvedl náměstek ředitele VZP David Šmehlík.
V současné době pojišťovna hradí genetickou terapii čtyřem dětským pacientům se spinální svalovou atrofií. Díky dohodě s firmou Novartis ji pojišťovna bude schopna zaplatit i dalším 13 pacientům, pro které ji lékaři aktuálně doporučují.
Co to je SMA?
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postiženy bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
Lék Zolgensma je určen pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií s takzvanou bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. Podle nemocnice je to první lék, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický deficit pacienta, tedy jednou infuzí se opraví určitá genetická porucha.
Prvním dětským pacientům se na lék za zhruba 54 milionů korun lidé skládali v dobročinné sbírce, protože ho pojišťovny hradit odmítaly. Stát po rodině navíc žádal ze sbírky daň přes pět milionů korun. Nakonec Oborová zdravotní pojišťovna, jejímž pojištěncem první dětský pacient byl, s uhrazením souhlasila.
České ministerstvo zdravotnictví povolilo použití léku v dubnu na základě takzvaného specifického léčebného programu. První ze tří dětí tuto genovou terapii dostalo ve Fakultní nemocnici v Motole v polovině května. Je určen dětem do dvou let a měl by jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje.
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
