Metoda, která předejde dědičné nemoci i rakovině. Úprava genů může být jednou rutina

Jana Václavíková Jana Václavíková
19. 9. 2019 6:53
Koncem loňského roku přišel čínský biofyzik Che Ťien-kchuej se zprávou, která otřásla světem vědy i širší veřejností. Z lidských embryí, která geneticky upravil, se narodila dvojčata. Vůbec první geneticky modifikované děti na světě. Byl to neetický i riskantní experiment, čínský vědec ohrozil hned dva životy, říká pro Aktuálně.cz americký odborník na úpravu genů Samuel H. Sternberg.
Samuel H. Sternberg na konferenci Future Port Prague 2019.
Samuel H. Sternberg na konferenci Future Port Prague 2019. | Foto: Future Port Prague

Techniku úpravy genů zvanou CRISPR/Cas9, kterou Che použil, představil v roce 2015 tým amerických vědců, jehož členem byl i Sternberg. Inspirovali se imunitním systémem nejprimitivnějších bakterií, které si obranu před infekcemi vyvinuly už před miliony let.

"Stejně jako virus dokáže napadnout člověka, tak může napadnout i bakterie," vysvětluje Sternberg, který v září navštívil Česko v rámci festivalu zaměřeného na budoucnost Future Port Prague.

Podrobnější výzkum odhalil, že podstatou imunity těchto bakterií jsou speciální enzymy, které dokážou rozbít DNA viru a tím ho zničit. Na stejném principu funguje i technika CRISPR, při které se navíc chybná či napadená část DNA nahradí zdravou verzí. V tom pak tkví její kouzlo: dalo by se tak předcházet například dědičným nemocem.

"To je náš cíl, sen. Vezmeme pacienta s životu nebezpečnou nemocí nebo pacienta, u kterého je velké riziko, že se u něj nemoc vyvine, a použijeme tuto techniku, abychom ho vyléčili," říká Sternberg. "Představte si, že žijete ve světě, kde se nemoci léčí přímo u zdroje, v DNA. Místo toho, aby pacienti museli brát do konce života léky," pokračuje. Potomci vyléčeného člověka by navíc už s nemocí problém neměli.

Přestože je výzkum teprve na začátku, Sternberg se domnívá, že do pár let bude běžné například léčit rakovinu pomocí úpravy genů. "99,9 procenta vědců, kteří na tom pracují, se snaží, aby se z tohoto snu stala realita."

Kdo je Samuel H. Sternberg?

  • Americký vědec Samuel H. Sternberg vystudoval biochemii na Kolumbijské univerzitě, doktorát z chemie získal na Kalifornské univerzitě. Při studiu zkoumal imunitní systémy a metodu úpravy genů s názvem CRISPR.
  • Nyní je odborníkem v oblasti metody CRISPR, v laboratořích Kolumbijské univerzity ji dál zdokonaluje.
  • O této technice přednáší po světě a zároveň nabádá k diskusi o možných etických problémech, společenských dopadech a zdravotních rizicích, které s sebou úprava genů nese.

Testováno na lidech

Mezi těmito vědci byl i čínský biofyzik. Jako první použil živá embrya, která matka odnosila až do porodu. Jeho experiment ale vzbudil mezi kolegy vlnu kritiky už jen proto, že mu nepředcházely důkladné studie, které by zajistily, že se děti narodí zdravé.

"Pandořina skříňka byla otevřena. Nyní existuje přesný popis toho, jak upravit lidské embryo. Ten už nikdy nezmizí, nemůžeme od toho utéct," popisuje obavy mnoha vědců Sternberg.  

Cílem Číňana Che Ťien-kchueje bylo udělat embrya od zdravé matky a otce nakaženého virem HIV imunními vůči této nemoci. Jenže takový experiment byl podle Sternberga neetický a riskantní. "U používání CRISPR na embryích panuje shoda, že tak můžeme léčit nemoci, pokud neexistuje žádné jiné řešení. A pokud jedinou cestou, jak zabránit šíření nákazy, je úprava genů. To v tomto případě neplatilo. Dvojčata budou imunní vůči viru HIV. To ovšem neznamená, že se jím nemohou nakazit - jen to, že se pak nemoc nerozvine."

Tato metoda úpravy genů se navíc dopředu nevyzkoušela na žádném zvířeti ani jiném modelu. "Než budeme riskovat lidský život s neznámou mutací, měli bychom ji otestovat. On ale nic z toho neudělal, a proto šlo o velmi riskantní proces," vysvětluje Sternberg. Podle něj vědci nezáleželo na zdraví dětí, ale spíš na tom, aby byl se svým experimentem první. "A tak riskoval dva životy."

Che také výsledky svého experimentu nepublikoval mimo Čínu, a tak teď není jasné, jak se dvojčatům daří. "Nepředstavujte si žádný horor, třeba že mají třetí ruku nebo nohu. Čínský vědec pozměnil jen jeden gen. Je tu ale možnost, že úprava bude mít negativní dopady, a tak bychom měli být opatrní a víc to studovat," popisuje americký odborník.

Technologie budoucnosti

Vědecká komunita experiment tvrdě odmítla. Che ztratil práci a nějakou dobu o něm nebylo slyšet, spekulovalo se dokonce o tom, že ho čínská vláda drží v domácím vězení.

Přesto vědci od úpravy genů neustoupili. Sternberg se dokonce domnívá, že v budoucnu se stane naprostou rutinou. "Myslím, že je to technologie, která za dalších deset nebo dvacet let nebude stát vědcům ani za zmínku v jejich studiích. Prostě jen napíšou 'použili jsme CRISPR na to a to'."

Ostatně CRISPR se už dnes využívá téměř ve všech biomedicínských výzkumech. "Na naší univerzitě se CRISPR používá ve většině laboratoří," říká Sternberg, který pracuje na americké Kolumbijské univerzitě.

A naráží na nespornou výhodu této metody, kterou je její nízká cena. "Nepotřebujete k tomu žádné speciální vybavení. Stačí DNA obsahující informace, které potřebuje CRISPR, a zbytek udělá buňka," vysvětluje Sternberg.

Před dvěma lety spolu s Jennifer Doudnaovou vydal knihu o úpravě genů s názvem A Crack in Creation. V ní se zabývají právě i etickou stránkou CRISPR. Také o ní přednáší.

"Měli bychom být aktivní a bavit se o možných problémech, bezpečnosti, etice a společenských důsledcích. Důležitá je transparentnost, aby se geny neupravovaly v tajnosti a aby byli pacienti na prvním místě. Technologie by se měla využívat pro všechny vrstvy společnosti, nejen pro ty, kdo mají nejvíc peněz nebo moci," vysvětluje vědec.

Video: Úprava genů je revolucí v léčbě dědičných chorob, říká Čech z týmu nominovaného na Nobelovu cenu

Pomocí naší metody se dá relativně jednoduše změnit genetická výbava celých organismů, tvrdí biolog Martin Jínek. Úprava DNA může být podle něj využitá při genové terapii. | Video: Martin Veselovský
 

Právě se děje

před 30 minutami

Výbor americké Sněmovny reprezentantů doporučil ústavní žalobu na Trumpa

Právní výbor Sněmovny reprezentantů amerického Kongresu doporučil sněmovnímu plénu schválit ústavní žalobu na prezidenta Donalda Trumpa. Výbor, který ovládají opoziční demokraté, shledal šéfa Bílého domu vinným z obstrukcí vůči Kongresu a ze zneužití moci ve snaze přinutit cizí mocnost ke vměšování do amerických prezidentských voleb.

Plénum Sněmovny reprezentantů by mělo o impeachmentu hlasovat příští týden. V lednu definitivně rozhodne Senát, který ale ovládají Trumpovi republikáni. Prezident jakékoli obvinění popírá a tvrdí, že žaloba je politické divadlo a hon na čarodějnice.

Zdroj: ČTK
Další zprávy