Oakland - Vědci ve Spojených státech se v rámci léčebné terapie vůbec poprvé přímo v lidském těle pokusili upravit gen, aby trvale změnili vybranou část DNA pacienta.
Ve středu o tom informovala agentura AP s tím, že do tří měsíců bude s jistotou určeno, zda se pokus podařil. První známky možného úspěchu by se ale měly projevit do jednoho měsíce.
Doposud odborníci upravovali DNA na buněčné úrovni v laboratořích a následně změněné buňky vraceli do těla pacientů. Zároveň existuje genová terapie přímo pro lidské tělo, u ní ale není možné kontrolovat, kam v DNA se nová informace zapíše, poznamenala AP.
Experiment vědci označují za přelomový, neboť tím položil cestu pro budoucí genové terapie, které by jednou mohly zbavit lidstvo dosud nevyléčitelných nemocí.
Odborníci ale upozorňují, že nynější průkopnický pokus s sebou nese i značná rizika, protože případné chyby v genetickém zápisu nebude možné opravit.
Infuze s opraveným genem
Prvním člověkem, který novou metodu podstoupil, byl 44letý Brian Madeux, který trpí Hunterovým syndromem. To je metabolické onemocnění, které způsobuje psychomotorickou retardaci a postihuje také skelet.
"Chci to riziko podstoupit. Doufejme, že to pomůže mně i dalším lidem," řekl Madeux.
Odborníci Madeuxovi v pondělí na klinice v Kalifornii infuzí vpravili do těla několik miliard kopií opravného genu a také genetický korekční nástroj CRISPR. Ten je přirovnáván k nůžkám, které vystřihnou vadný úsek DNA a volné místo nově zaujme nitrožilně podaná oprava.
Nedávno vědci přišli s novou metodou, jak upravovat genetickou informaci. Editor bází, jak byl nový nástroj pojmenován, umožňuje přepsat jeden stavební blok DNA na jiný.
DNA se skládá ze čtyř nukleových bází, které nesou genetickou informaci - A, G, T a C. Zatímco CRISPR dokáže jednotlivé úseky vystřihnout, editor bází je umí přepsat. Vědci z Harvardské univerzity ale tuto metodu zatím testovali jen v laboratoři.
