Na metodě, která dokáže přesně přepsat genetický kód, pracují odborníci z amerického Broadova institutu, jenž je součástí věhlasného Massachusettského technologického institutu (MIT). Dosavadní výsledky jejich práce zveřejnil tento týden odborný časopis Nature.
Experti, kteří tzv. prime editing testují v laboratorních podmínkách, provedli zatím celkem 175 různých úprav DNA. Metodu označují za "velmi přesnou a víceúčelovou", píše britský server BBC.
"Metoda prime editingu je krok - a možná velmi významný krok - kupředu, co se týče naší dlouhodobé snahy naučit se provádět jakékoliv změny DNA na jakémkoliv místě v lidském genomu," uvedl pro server NPR americký biolog a chemik David Liu z Broadova institutu.
Podle časopisu Nature existuje kolem 75 tisíc nebezpečných mutací, které stojí za vznikem dědičných chorob, jako je třeba cystická fibróza. Ta postihuje dýchací a trávicí soustavu a nemocným většinou zkracuje život. Prime editing by mohl jednou vyléčit až 89 procent těchto mutací, věří odborníci.
Jako používání klávesových zkratek
V jednom případě se vědcům, kteří s novou technologií pracují, podařilo třeba napravit mutaci způsobující srpkovitou anémii. Nemoc česky známá jako chudokrevnost postihuje podle údajů Světové zdravotnické organizace (WHO) až 1,6 miliardy lidí.
Při jiném z pokusů zase odborníci opravili mutaci, která vyvolává Tay-Sachsovu chorobu. Jde o vzácnou dědičnou nemoc, která se projevuje třešňově červenou skvrnou na sítnici oka. Neexistuje na ni žádný lék. Jedna z jejích forem je smrtelná.
A jak celá technologie funguje? Vědci se snaží princip přirovnat k použití trojice klávesových zkratek u počítače. Nejprve se stiskne zkratka Ctrl+F, která se na počítači využívá pro vyhledání určité části textu, již chceme změnit. Pak stačí zmáčknout Ctrl+C a Ctrl+V, aby se do vyznačeného místa zkopíroval nový text.
Odborníci vkládají do této metody dokonce větší naděje než do technologie zvané CRISPR/Cas9, kterou v roce 2015 představil tým ze Spojených států. Tyto tzv. molekulární nůžky dokážou vadný gen z imunitního systému vystřihnout.
Jak ale napsal server BBC, podle vědců mohou "nůžky" provést střih nepřesně, ve špatném místě. Prime editing by s přesností neměl mít problém.
Úžasný moment pro vědu
I přestože si odborníci od nové metody slibují mnohé, opakovaně zdůrazňují, že její vývoj je teprve na startovní čáře. Ještě je podle nich potřeba další výzkum, aby si byli jisti, že prime editing mohou aplikovat na člověka.
"Zatím autoři (studie) provedli experimenty jen na několika druzích lidských buněk, což je velmi daleko od toho, aby to bylo dostatečné," uvedl pro deník The Guardian britský genetik Robin Lovell-Badge z institutu Francise Cricka v Londýně. Ani on ale nezpochybňuje budoucí úspěch.
Fjodor Urnov, který působí na Kalifornské univerzitě v Berkeley, hovoří o studii publikované v časopise Nature jako o jednom z nejúžasnějších momentů ve vědě. "Tato technologie by se jednou mohla dost dobře stát způsobem, který bude napravovat choroby způsobené mutacemi," myslí si Urnov. I on ale varuje, že na závěry je ještě příliš brzy.
