Washington - Farmaceutická firma Novartis dostala v USA povolení nabízet lék na leukemii. Dovolit si ho ale nebude moci zdaleka každý. Cena je 475 000 dolarů (v přepočtu 10,3 milionu korun) za jednu léčbu a zahrnuje genetickou úpravu pacientových buněk.
Princip léčby spočívá v tom, že z těla pacienta se vyjmout jeho imunitní buňky, které bojují proti nemoci, a geneticky se upraví tak, aby dokázaly fungovat účinněji. Potom se vrátí zpět do těla pacienta.
Léčba se týká akutní lymfoblastické leukemie, označované jako ALL.
Podle internetových stránek Masarykova onkologického ústavu v Brně to je nejčastější typ leukemie. Tvoří 80 procent všech onemocnění leukemií a 25 procent dětských nádorů.
Cena se zdá být vysoká, ale podle amerického deníku Wall Street Journal je nižší, než očekávali analytici.
Procedura se může odehrát jen v několika vybraných klinických centrech v USA. Je přizpůsobena individuální potřebě pacienta a trvá nejméně měsíc.
Žádost o schválení léku pro evropské pacienty by měla Evropská léková agentura obdržet do konce letošního roku.
600 amerických pacientů ročně
Americká regulační agentura FDA schválila léčbu zvanou Kymriah pro pacienty do věku 25 let, na které dosavadní způsoby léčby leukemie typu ALL nefungovaly, anebo pro ty, kteří žádnou léčbu dosud nepodstoupili.
Podle agentury Reuters jde o průlom v léčbě rakoviny obecně, i když schválený preparát se týká jen jednoho typu nádorového onemocnění. Dosud se běžně v praxi léčba pomocí úpravy genů nepoužívala.
"Překračujeme novou hranici inovací v medicíně se schopností přeprogramovat buňky pacienta, které bojují se smrtelnou rakovinou," uvedl v prohlášení šéf FDA Scott Gottlieb.
Podle firmy Novartis se léčba může týkat zhruba 600 pacientů ročně v USA. Do konce roku očekává, že bude v celé zemi fungovat 35 center, která budou moci tyto procedury provádět.
Studie Novartisu tvrdí, že 83 procent pacientů, na kterých firma tuto léčbu testovala, reagovalo pozitivně a do tří měsíců se nemoci zbavili.
"Pokud pacient nezareaguje na léčbu do měsíce, nebude za ni platit," dodal podle britského deníku The Telegraph šéf onkologického programu Novartisu Bruno Strigini.
V USA jsou nyní podle FDA v procesu klinické testy dalších 76 přípravků, které využívají podobnou metodu genetické úpravy buněk jako léčba Kymriah.
