Analýza - První klinické zkoušky nového léku českého původu začínají v těchto dnech v nemocnicích v Praze, Brně, Olomouci a Hradci Králové. Od preparátu, zatím označovaného jako GS-9219, se očekává, že dokáže léčit některé případy nádorů mízních uzlin a některých druhů leukémie.
Účinná látka pochází z laboratoře chemika Antonína Holého, jednoho z nejúspěšnějších současných českých vědců. Její příběh názorně ukazuje, jak složitě se rodí nový lék.
Nepracujeme na zakázku
Příběh nového preparátu začíná hodně v minulosti.
Dvaasedmdesátiletý profesor Antonín Holý se výzkumem, který nakonec vedl ke vzniku hned několika nových léků, zabývá už od šedesátých let minulého století v Ústavu organické chemie a biochemie Akademie věd. Sám říká, že tehdy navázal na práci předchůdců, kteří v témže ústavu už dříve zkoumali chemické látky s biologickými účinky.
"Nepracujeme na zakázku. Děláme základní výzkum, neboli poznáváme vlastnosti chemických látek, objevujeme nové chemické reakce. Pak na ně teprve může navázat cílený výzkum, který poznatky ze základního výzkumu využívá k vytváření nových materiálů, léků a podobně," popsal svou práci před časem autorovi těchto řádků.
Půlstoletí bádání
První lék založený na účinné látce objevené Antonínem Holým se dostal do výroby v roce 1996. Po něm mířily do výroby další dvě účinné látky. Společné mají to, že působí proti některým virům (žloutenkovému, viru HIV a dalším). Zablokují proces tvorby nukleových kyselin, a tedy znemožní viru, aby se dále rozmnožoval.
A společným znakem je také to, že zatímco chemický základ vyvinuli čeští vědci, dražší biologické experimenty už připravoval spolupracující tým na Katolické univerzitě v belgické Lovani. A všechny léky vyrábí americká společnost Gilead Sciences, protože jen ta byla ochotna a schopna zaplatit i klinické zkoušky na pacientech, které obvykle stojí neskutečných 600 až 800 milionů dolarů.
Shrnuto: Teprve dlouhá desetiletí bádání přinesla výsledek - veřejné uznání pro vědce, mnohamilionové licenční poplatky pro ústav (a daně pro státní pokladnu), a také léky pro nemocné. I v Česku, kam se dovážejí.
| Podrobněji o těchto lécích čtěte: Bojovník s viry dostane cenu Česká hlava |
Útočí jen na špatné buňky
Až teprve teď se náš příběh dostává do současnosti. Ani preparát GS-9219 nevznikl čirou náhodou. Sestavili jej vědci z Gilead Sciences tak, aby obsahoval účinnou látku - jednu z mnoha, jež Antonín Holý se svými kolegy za svůj život trpělivě syntetizoval.
Látka funguje na podobném principu jako ty předchozí: narušuje nukleové kyseliny, tentokrát ovšem ne ve viru, ale v jádru rakovinné buňky. Tím zamezuje jejímu dělení. Biologické pokusy ukázaly, že látka je účinná v poškozených lymfocytech, což je skupina bílých krvinek specializovaná na imunitní obranu. Preparát působí pouze v rakovinových lymfocytech. Zdravé buňky vůbec nenapadá. Na jiné typy nádorových buněk není látka účinná.
"Zatím ještě přesně nevíme, proč látka nechává zdravé buňky na pokoji. Až to poznáme, mohl by to být obrovský průlom. Možná bychom tak poznali, jak jít na další typy rakoviny," doufá Zdeněk Havlas, ředitel Ústavu organické chemie a biochemie Akademie věd, že příběh bude mít i další významné pokračování.
"Látka se podává jako infúze do žíly," popisuje Pavel Klener z I.interní kliniky Všeobecné fakultní nemocnice v Praze, kde se testy nového preparátu uskuteční. "V krvi pak putuje tělem a sám si nachází svůj cíl."
Naděje potvrzená u psů
"V minulých měsících jsme preparát zkoušeli na psech trpících nádory mízních uzlin," vypráví ředitel Havlas. "Bylo to fantastické, během pěti dnů všechny nádory zmizely!"
Zdeněk Havlas však velmi dobře ví, že co pomáhá zvířatům, nemusí prospívat lidem. Každý nový lék musí projít velmi přísnými klinickými zkouškami na lidských pacientech. Gilead Sciences je organizuje hlavně v USA, ale několik set pacientů bude i v Česku jakožto zemi, v níž příběh preparátu GS-9219 začal.
Pro zkoušky jsou zapotřebí lékařem doporučení nemocní dobrovolníci, kteří však netrpí jinými přidruženými chorobami, které by výsledky zkreslovaly.
Dlouhá cesta k výsledku
V první fázi klinických zkoušek, k níž se právě schyluje, lékaři zjišťují, zda zkoumaný preparát nemá nežádoucí účinky a jak vysokou dávku pacienti ještě dobře snášejí.
Teprve ve druhé fázi klinických zkoušek se pečlivě zkoumá protinádorový účinek preparátu. Ve třetí fázi se pak porovnává s nejlepší existující léčbou pro daný nádor.
"Do těchto zkoušek bývají zařazeny stovky lidí," říká profesor Klener. "A pak se teprve lék dostane do širší praxe, které se někdy říká čtvrtá etapa klinických testů. Mezi tisícovkami pacientů se mohou najít někteří, u nichž se projeví některé méně často se vyskytující nežádoucí účinky.V této etapě se také definitivně prověří účinnost nového léku.
Bez sázky na jistotu
Když vše opravdu dobře půjde, může se preparát, už pod nějakým hezčím jménem, dostat během pěti, ale možná až deseti let do běžných nemocnic.
"Už jsem zažil i testy léků, které lidem pomáhaly, ale ukázalo se, že nejsou účinnější než léky, které jsme už měli. Takže do výroby nešly," vzpomíná Pavel Klener.
To se může stát i nyní. Náš příběh tedy ještě zdaleka nemá zaručený happy end. Věda není sázkou na jistotu. Jisté je pouze to, že bez špičkových vědeckých a lékařských ústavů, které v Česku dlouhá desetiletí pracují, by tento příběh nikdy nemohl začít.
Čtěte také:
